Una svolta significativa per i pazienti affetti da carcinoma timico metastatico arriva dal Servizio Sanitario Nazionale, che ha approvato la rimborsabilità della combinazione terapeutica ramucirumab, carboplatino e paclitaxel. Si tratta della prima vera opzione di prima linea efficace per questa forma rarissima e aggressiva di tumore, finora disponibile solo in regime privato o off-label, con costi che potevano superare i 110.000 euro per paziente.
La decisione di AIFA si basa sui risultati dello studio indipendente RELEVENT, coordinato dalla Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, e recentemente pubblicato sulla prestigiosa rivista Annals of Oncology. L’indagine clinica, multicentrica e accademica, ha coinvolto sei centri italiani appartenenti al network TYME, riuscendo a superare i limiti imposti dall’estrema rarità della patologia – meno di un caso per milione.
Secondo i dati dello studio, la combinazione di ramucirumab e chemioterapia ha dimostrato risultati mai osservati prima: una sopravvivenza libera da progressione mediana di 18,1 mesi, un traguardo straordinario per una neoplasia così aggressiva, spesso diagnosticata in adulti giovani e con scarse alternative terapeutiche disponibili.
La dottoressa Claudia Proto, oncologa dell’INT e principal investigator dello studio, sottolinea come questi risultati rappresentino una pietra miliare nella gestione del tumore timico metastatico. “Abbiamo ottenuto risposte cliniche significative e durature. Questa combinazione diventa oggi lo standard terapeutico nazionale e internazionale”, spiega.
Oltre all’efficacia clinica, il progetto RELEVENT si distingue come esempio di ricerca pubblica sostenibile e replicabile. Monica Ganzinelli, biologa e coautrice, evidenzia il valore sociale dell’iniziativa: “È una terapia che garantisce equità di accesso in tutto il Paese e dimostra il potenziale della ricerca pubblica nella lotta ai tumori rari”.
Il trattamento sarà ora disponibile gratuitamente anche nei centri più piccoli, grazie alla sinergia tra istituzioni pubbliche, fondi AIFA e il contributo non condizionante di Eli Lilly, che ha fornito gratuitamente il farmaco durante il trial.
Per Giuseppe Lo Russo, oncologo toraco-polmonare dell’INT, il modello organizzativo sviluppato attraverso TYME può essere esportato anche per altre patologie rare: “È la dimostrazione concreta di ciò che il sistema pubblico può ottenere quando lavora in rete”. Il network TYME oggi riunisce 33 centri italiani specializzati nelle neoplasie timiche, e il prossimo congresso nazionale è previsto per il 1° ottobre 2025, proprio all’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, promotore dello studio e della richiesta di rimborsabilità.
Un ruolo chiave, infine, lo hanno avuto i giovani ricercatori: Filippo De Braud, direttore del Dipartimento di Oncologia Medica dell’INT, esprime orgoglio per i talenti formatisi nell’Istituto e protagonisti di questo traguardo. “Questo è anche il risultato di una strategia chiara di valorizzazione delle nuove generazioni nella ricerca clinica oncologica”, afferma.
